조성윤 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 교수(오른쪽)와 안윤지 임상 강사가 지난 3일∼6일(현지 시각) 포르투갈 포르투에서 열린 희귀 질환 분야 심포지엄 'SSIEM 2024'에 참가해 GC녹십자의 헌터증후군 치료제에 대한 임상 3상 장기 연구 결과를 포스터로 발표했다. 2024.9.9 [GC녹십자 제공. 재판매 및 DB 금지]

김현수 기자 = GC녹십자가 헌터 증후군 치료제 '헌터라제' 임상 3상에 대한 장기 연구에서 안전성과 유효성을 확인했다고 9일 밝혔다.

GC녹십자는 희귀 유전성대사질환학회가 지난 3일∼6일(현지 시각) 포르투갈 포르투에서 개최한 심포지엄 'SSIEM 2024'에 참가해 이같은 내용을 포스터로 발표했다고 전했다.

'2형 점액다당류증'이라 불리는 헌터증후군은 남자아이 10만∼15만 명 가운데 1명꼴로 지능 저하, 청력 소실, 뇌수종 등 증상이 나타나는 희소 질환이다.

GC녹십자의 헌터라제는 세계적 제약사 사노피의 '이두설파제'에 이어 두 번째로 개발된 헌터 증후군 치료제다.

이번 장기 연구는 지난해 종료된 헌터라제 임상 3상에 참여했던 환자를 대상으로 2년간 진행됐다.

그 결과, 헌터라제를 주 1회 정맥 투여한 환자군, 이두설파제를 1년간 투여한 후 헌터라제로 전환한 환자군에서 모두 6분 보행 검사 및 요로 글리코사미노글리칸 변화율이 기저치와 비교해 유의미한 수치를 기록했다고 GC녹십자는 전했다.

안전성 측면에서도 이두설파제와 다른 이상 사례는 확인되지 않았다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 "2형 점액다당류증 환자에 대한 효소 대체 요법으로서 이두설파제를 투여받은 환자들이 헌터라제로 안전하게 전환이 가능함을 확인했다"고 말했다.